Modular transport systems based on cationic and neutral amphiphiles for gene therapy

cationic lipids, neoglycolipids, cationic liposomes, lipofection, gene therapy

1. Gene and cell therapy: Therapeutic mechanisms and strategies / Ed. N.S. Templeton. - Boca Raton: CRC Press, 2009. 1101 p.

2. Non-viral vectors for gene therapy. Part 1 / Eds. L. Huang, M.-C. Hung, E. Wagner. - Amsterdam: Elsevier, 2005. 392 p.

3. Karmali P.P., Chaudhuri A. Cationic liposomes as non-viral carriers of gene medicines: Resolved issues, open questions, and future promises // Med. Res. Rev. 2007. V. 27. P. 696-722.

4. Tseng Y.-C., Mozumdar S., Huang L. Lipid-based systemic delivery of siRNA // Adv. Drug Deliv. Rev. 2009. V. 61. P. 721-731.

5. Zuhorn I.S., Engberts J.B.F.N., Hoekstra D. Gene delivery by cationic lipid vectors: Overcoming cellular barriers // Eur. Biophys. J. 2007. V. 36. P. 349-362.

6. Tang M.X., Szoka F.C. The influence of polymer structure on the interactions of cationic polymers with DNA and morphology of the resulting complexes // Gene Ther. 1997. V. 4. P. 823-832.

7. Ogris M., Brunner S., Schuller S., Kircheis R., Wagner E. PEGylated DNA/transferrin-PEI complexes: Reduced interaction with blood components, extended circulation in blood and potential for systemic gene delivery // Gene Ther. 1999. V. 6. P. 595-605.

8. Romberg B., Hennink W.E., Storm G. Sheddable coatings for long-circulating nanoparticles // Pharm. Res. 2008. V. 25. P. 55-71.

9. Molas M., Gómez-Valadés A.G., Vidal-Alabró A., Miguel-Turu M., Bermudez J., Bartrons R., Perales J.C. Receptor-mediated gene transfer vectors: Progress towards genetic pharmaceuticals // Curr. Gene Ther. 2003. V. 3. P. 468-485.

10. Merdan T., Kunath K., Fischer D., Kopecek J., Kissel T. Intracellular processing of poly(ethylene imine)/ribozyme complexes can be observed in living cells by using confocal laser scanning microscopy and inhibitor experiments // Pharm Res. 2002. V. 19. P. 140-146.

11. Mounkes L.C., Zhong W., Cipres-Palacin G., Heath T.D., Debs R.J. Proteoglycans mediate cationic liposome-DNA complex-based gene delivery in vitro and in vivo // J. Biol. Chem. 1998. V. 273. P. 26164-26170.

12. Xu Y., Szoka Jr.F.C. Mechanism of DNA release from cationic liposome/DNA complexes used in cell transfection // Biochem. 1996. V. 35. P. 5616-5623.

13. Boussif O., Lezoualch F., Zanta M.A., Mergny M.D., Scherman D., Demeneix B. A versatile vector for gene and oligonucleotide transfer into cells in culture and in vivo: Polyethylenimine // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 1995. V. 92. P. 7297-7301.

14. Martin I., Pecheur E., Ruysschaert J.M., Hoekstra D. Membrane fusion induced by a short fusogenic peptide is assessed by its insertion and orientation into target bilayers // Biochem. 1999. V. 38. P. 9337-9347.

15. van Rosenberg S.M.W., Sliedregt-Bol K.M., Meeuwenoord N.J., van Berkel T.J.C., van Boom J.H., van Marel G.A., Biessen E.A.L. Targeted lysosome disruptive elements for improvement of parenchymal liver cell-specific gene delivery // J. Biol. Chem. 2002. V. 277. P. 45803-45810.

16. Lukacs G.L., Haggie P., Seksek O., Lechardeur D., Freedman N., Verkman A.S. Size-dependent DNA mobility in cytoplasm and nucleus // J. Biol Chem. 2000. V. 275. P. 1625-1629.

17. Gorlich D., Mattaj I.W. Nucleocytoplasmic transport // Science. 1996. V. 271. P. 1513-1518.

18. Bremner K.H., Seymour L.W., Logan A., Read M.L. Factors influencing the ability of nuclear localization sequence peptides to enhance nonviral gene delivery // Bioconjugate Chem. 2004. V. 15. P. 152-161.

19. De Laporte L., Cruz Rea J., Shea L.D. Design of modular non-viral gene therapy vectors // Biomaterials. 2006. V. 27. P. 947-954.

20. Martin B., Sainlos M., Aissaoui A., Oudrhiri N., Hauchecorne M., Vigneron J.-P., Lehn J.-M., Lehn P. The design of cationic lipids for gene delivery // Curr. Pharm. Design. 2005. V. 11. P. 375-394.2

21. Маслов М.А., Сычева Е.В., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Катионные амфифилы липидной и нелипидной природы в генной терапии // Изв. АН. Сер. хим. 2000. № 3. C. 385-400.

22. Mintzer M.A., Simanek E.E. Nonviral vectors for gene delivery // Chem. Rev. 2009. V. 109. P. 259-302.

23. Guo X., Szoka F.C. Chemical approaches to triggerable lipid vesicles for drug and gene delivery // Acc. Chem. Res. 2003. V. 36. P. 335-341.

24. Carriere M., Escriou V., Jollet A., Scherman D., Azoulay M., Monneret C. New synthetic glycolipids for targeted gene transfer: synthesis, formulation in lipoplexes and specific interaction with lectin // Drug Delivery. 2004. V. 11. P. 351-363.

25. Hattori Y., Maitani Y. Enhanced in vitro DNA transfection efficiency by novel folate-linked nanoparticles in human prostate cancer and oral cancer // J. Contr. Release. 2004. V. 97. P. 173-183.

26. Martin-Herranz A., Ahmad A., Evans H.M., Ewert K., Schulze U., Safinya C.R. Surface functionalized cationic lipid-DNA complexes for gene delivery: PEGylated lamellar complexes exhibit distinct DNA-DNA interaction regimes // Biophys. J. 2004. V. 86. P. 1160-1168.

27. Masson C., Garinot M., Mignet N., Wetzer B., Mailhe P., Scherman D., Bessodes M. pH-Sensitive PEG lipids containing orthoester linkers: New potential tools for nonviral gene delivery // J. Contr. Release. 2004. V. 99. P. 423-434.

28. Song L.Y., Ahkong Q.F., Rong Q., Wang Z., Ansell S., Hope M.J., Mui B. Characterization of the inhibitory effect of PEG-lipid conjugates on the intracellular delivery of plasmid and antisense DNA mediated by cationic lipid liposomes // Biochim. Biophys. Acta. 2002. V. 1558. P. 1-13.

29. Константинова И.Д., Ушакова И.П., Серебренникова Г.А. Синтез положительно заряженных липидов с простой эфирной связью // Биоорган. химия. 1993. Т. 19. С. 844-848.

30. Маслов М.А., Сычева Е.В., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Синтез алкильных глицеролипидов с различными катионными группами, присоединенными непосредственно к глицериновому скелету // Изв. АН. Сер. хим. 1999. № 7. С. 1381-1384.

31. Константинова Т.В., Клыков В.Н., Серебренникова Г.А. Синтез холестеринсодержащих катионных амфифилов с гетероциклическими основаниями // Биоорган. химия. 2001. Т. 27. № 6. С. 453-456.

32. Соколова Т.В., Клесарева Ю.С., Серебренникова Г.А. Синтез катионных производных холестерина с азотистыми основаниями алифатического ряда // Журн. орг. химии. 2004. Т. 40. С. 365-367.

33. Medvedeva D.A., Maslov M.A., Serikov R.N., Morozova N.G., Serebrenikova G.A., Sheglov D.V., Latyshev A.V., Vlassov V.V., Zenkova М.A. Novel cholesterol-based cationic lipids for gene delivery // J. Med. Chem. 2009. V. 52. P. 6558-6568.

34. Константинова Т.В., Клыков В.Н., Маслов М.А., Серебренникова Г.А. Синтез катионных производных холестерина с сукцинильной спейсерной группой //Журн. орг. химии. 2002. Т. 38. № 8. С. 1240-1242.

35. Yoshimura T., Hasegawa S., Hirashima N., Nakanishi M., Ohwada T. Anchoring and bola cationic amphiphiles for nucleotide delivery. Effects of orientation and extension of hydrophobic regions // Bioorg. Med. Chem. Lett. 2001. V. 11. P. 2897-2901.

36. Walker S., Sofia M.J., Kakarla R., Kogan N.A., Wierichs L., Longley C.B., Bruker K., Axelrod H.R., Midha S., Babu S., Kahne D. Cationic facial amphiphiles: a promising class of transfection agents // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 1996. V. 93. P. 1585-1590.

37. Vandenburg Y.R., Smith B.D., Pérez-Payán M.N., Davis A.P. Non-leaky vesicle fusion and enhanced cell transfection using a cationic facial amphiphile // J. Am. Chem. Soc. 2000. V. 122. P. 3252-3253.

38. Bandyopadhyay P., Bandyopadhyay P., Regen S.L. Ion conductors derived from biogenic amines, bile acids, and amino acids // Bioconjugate Chem. 2002. V. 13. P. 1314-1318.

39. Соколова Т.В., Маслов М.А., Серебренникова Г.А. Получение катионных амфифилов на основе дезоксихолевой кислоты // Биоорган. химия. 2004. Т. 30. № 5. С. 531-536.

40. Соколик В.Н., Маслов М.А., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Синтез поликатионных амфифилов на основе холевой кислоты // Вестник МИТХТ. 2010. Т. 5. № 6. С. 58-62.

41. Maslov M.A., Morozova N.G., Solomatina T.V., Sergeeva O.A., Cheshkov D.A., Serebrennikova G.A. Synthesis of cholic acid amino analogues using NaBH3CN-TiCl3 // Mendeleev Commun. 2011. V. 21. P. 137-139.

42. Aissaoui A., Martin B., Kan E., Oudrhiri N., Hauchecorne M., Vigneron J.-P., Lehn J.-M., Lehn P. Novel cationic lipids incorporating an acid-sensitive acylhydrazone linker: Synthesis and transfection properties // J. Med. Chem. 2004. V. 47. P. 5210-5223.

43. Константинова И.Д., Завгородний С.Г., Мирошников А.И., Ушакова И.П., Серебренникова Г.А. 1-Алкилтиоалкилирование гидроксильной группы дизамещенных глицеринов как удобный метод синтеза модифицированных липидов алкильного типа // Биоорган. химия. 1995. Т. 21. С. 66-69.

44. Sokolik V.N., Sokolova T.V., Maslov M.A., Morozova N.G., Serebrennikova G.A. Synthesis of cationic cholesterol-containing amphiphiles with an acid-labile linker // Mendeleev Commun. 2007. V. 17. P. 281-283.

45. Маслов М.А., Морозова Н.Г., Сенан И.М., Серебренникова Г.А. Синтез катионных липидных агентов трансфекции с O,O- или N,O-ацетальными связями // Биоорган. химия. 2009. Т. 35. № 5. С. 696-700.

46. Shaw J.T., Woerpel K.A. Stereoselective insertion of formamides into the C-Si bond of siliranes // J. Org. Chem. 1997. V. 62. P. 442-443.

47. Ouameur A.A., Tajmir-Riahi H.-A. Structural analysis of DNA interactions with biogenic polyamines and cobalt(III)hexamine studied by Fourier transform infrared and capillary electrophoresis // J. Biol. Chem. 2004. V. 279. P. 42041-42054.

48. Remy J.S., Sirlin C., Vierling P., Behr J.-P. Gene transfer with a series of lipophilic DNA-binding molecules// Bioconjugate Chem. 1994. V. 5. P. 647-654.

49. Geall A.J., Taylor R.J., Earll M.E., Eaton M.A.W., Blagbrough I.S. Synthesis of cholesteryl polyamine carbamates: pK(a) studies and condensation of calf thymus DNA // Bioconjugate Chem. 2000. V. 11. P. 314-326.

50. Byk G., Dubertret C., Escriou V., Frederic M., Jaslin G., Rangara R., Pitard B., Crouzet J., Wils P., Schwartz B., Scherman D. Synthesis, activity and structure-activity relationship studies of novel cationic lipids for DNA transfer // J. Med. Chem. 1998. V. 41. P. 229-235.

51. Geall A.J., Blagbrough I.S. Homologation of polyamines in the rapid synthesis of lipospermine conjugates and related lipoplexes // Tetrahedron. 2000. V. 56. P. 2449-2460.

52. Petukhov I.A., Maslov M.A., Morozova N.G., Serebrennikova G.A. Convenient synthesis of polycationic amphiphiles by the Fukuyama reaction // Mendeleev Commun. 2009. V. 19. P. 250-252.

53. Петухов И.А., Маслов М.А., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Cинтез холестерин-содержащих поликатионных липидов // Изв. АН. Сер. хим. 2010. № 1. С. 254-261.

54. Kirby A.J., Camilleri P., Engberts J.B.F.N., Feiters M.C., Nolte R.J.M., Soderman O., Bergsma M., Bell P.C., Fielden M.L., Rodriguez C.L.G., Guedat P., Kremer A., McGregor C., Perrin C., Ronsin G., van Eijk M.C.P. Gemini surfactants: New synthetic vectors for gene transfection // Angew. Chem. Int. Ed. 2003.V. 42. P. 1448-1457.

55. Jacopin C., Hofland H., Scherman D., Herscovici J. Synthesis and transfecting properties of a glycosylated polycationic DNA vector // Bioorg. Med. Chem. Lett. 2001. V. 11. P. 419-422.

56. Perouzel E., Jorgensen M.R., Keller M., Miller A.D. Synthesis and formulation of neoglycolipids for the functionalization of liposomes and lipoplexes // Bioconjugate Chem. 2003. V. 14. P. 884-898.

57. Horiuchi S., Aoyama Y. Systematic lactose-functionalization of amphiphilic octaamine macrocycle as a gene carrier. Optimization of the charge, size, toxicity and receptor factors for hepatocyte targeting // J. Contr. Release. 2006. V. 116. P. 107-114.

58. Wasungu L., Stuart M.C.A., Scarzello M., Engberts J.B.F.N., Hoekstra D. Lipoplexes formed from sugar-based gemini surfactants undergo a lamellar-to-micellar phase transition at acidic pH. Evidence for a non-inverted membrane-destabilizing hexagonal phase of lipoplexes // Biochim. Biophys. Acta. 2006. V. 1758. P. 1677-1684.

59. Wasungu L., Scarzello M., van Dam G., Molema G., Wagenaar A., Engberts J.B.F.N., Hoekstra D. Transfection mediated by pH-sensitive sugar-based gemini surfactants: Potential for in vivo gene therapy applications // J. Mol. Med. 2006. V. 84. P. 774-784.

60. Murao A., Nishikawa M., Managit C., Wong J., Kawakami S., Yamashita F., Hashida M. Targeting efficiency of galactosylated liposomes to hepatocytes in vivo: Effect of lipid composition // Pharm. Res. 2002. V. 19. P. 1808-1814.

61. Fabio K., Gaucheron J., Di Giorgio C., Vierling P. Novel galactosylated polyamine bolaamphiphiles for gene delivery // Bioconjugate Chem. 2003. V. 14. P. 358-367.

62. Mukthavaram R., Marepally S., Venkata M.Y., Vegi G.N., Sistla R., Chaudhuri A. Cationic glycolipids with cyclic and open galactose head groups for the selective targeting of genes to mouse liver // Biomaterials. 2009. V. 30. P. 2369-2384.

63. Düffels A., Green L.G., Ley S.V., Miller A.D. Synthesis of high-mannose type neoglycolipids: Active targeting of liposomes to macrophages in gene therapy // Chem. Eur. J. 2000. V. 6. P. 1416-1430.

64. Higuchi Y., Kawakami S., Yamashita F., Hashida M. The potential role of fucosylated cationic liposo-me/NFkappaB decoy complexes in the treatment of cytokine-related liver disease // Biomaterials. 2007. V. 28. P. 532-539.

65. Masuda T., Akita H., Nishio T., Niikura K., Kogure K., Ijiro K., Harashima H. Development of lipid particles targeted via sugar-lipid conjugates as novel nuclear gene delivery system // Biomaterials. 2008. V. 29. P. 709-723.

66. Альшоэйби З.Я., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Синтез катионных глюкозил-диглицеридов // Биоорган. химия. 2000. Т. 26. С. 703-706.

67. Maslov M.A., Morozova N.G., Chizhik E.I., Rapoport D.A., Zenkova M.A., Serebrennikova G.A. Synthesis and delivery activity of new cationic cholesteryl glucosides // Carbohydrate Res. 2010. V. 345. P. 2438-2449.

68. Маслов М.А., Аль-Шоэйби З.Я., Андрюшина Т.Ю., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Положительно заряженные ацилаты углеводов как потенциальные медиаторы трансфекции // Биоорган. химия. 2007. Т. 33. № 5. С. 538-543.

69. Guilbot J., Benvegnu T., Legros N., Plusquellec D., Dedieu J.-C., Gulik A. Efficient synthesis of unsymmetrical bolaamphiphiles for spontaneous formation of vesicles and disks with a transmembrane organization // Langmuir. 2001. V. 17. P. 613-618.

70. Аль-Шоэйби З.Я., Андрюшина Т.Ю., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Синтез глюкозил-диглицерида для рН-чувствительных липосом // Биоорган. химия. 2003. Т. 29. № 5. С. 323-325.

71. Морозова Н.Г., Маслов М.А., Мягченков В.В., Серебренникова Г.А. Модельный синтез катионного неогликолипида // Вестник МИТХТ. 2006. Т. 1. № 4. С. 55-58.

72. Морозова Н.Г. , Маслов М.А., Петухова О.А., Андронова С.В., Гришаева А.О., Серебренникова Г.А. Синтез липидных медиаторов для направленной доставки олиго- и полинуклеотидов в гепатоциты // Изв. АН. Сер. хим. 2010. № 1. С. 245-253.

73. Морозова Н.Г. , Маслов М.А., Мягченков В.В., Серебренникова Г.А. Синтез положительно заряженных галактозосодержащих сурфактантов // Биоорган. химия. 2010. Т. 36. С. 714-720.

74. Quagliotto P., Viscardi G., Barolo C., D'Angelo D., Barni E., Compari C., Duce E., Fisicaro E. Synthesis and properties of new glucocationic surfactants: Model structures for marking cationic surfactants with carbohydrates // J. Org. Chem. 2005. V. 70. P. 9857-9866.

75. Maslov M.A., Medvedeva D.A., Rapoport D.A., Serikov R.N., Morozova N.G., Serebrennikova G.A., Vlassov V.V., Zenkova М.A. Synthesis and transfection activity of novel galactosylated polycationic lipid // Bioorg. Med. Chem. Lett. 2011. V. 21. № 10. P. 2937-2940.

76. Иванова Е.А., Морозова Н.Г., Маслов М.А., Серебренникова Г.А. Синтез галактозо-содержащих амфифилов // Вестник МИТХТ. 2010. Т. 5. № 5. С. 65-70.

77. Bergh A., Magnusson B.-G., Ohlsson J., Wellmar U., Nilsson U.J. Didecyl squarate - a practical amino-reactive cross-linking reagent for neoglycoconjugate synthesis // Glycoconjugate J. 2001. V. 18. P. 615-621.

78. Sejwal P., Han Y., Shah A., Luk Y.-Y. Water-driven chemoselective reaction of squarate derivatives with amino acids and peptides // Org. Lett. 2007. V. 9. P. 4897-4900.

79. Шмендель Е.В., Маслов М.А., Морозова Н.Г. , Серебренникова Г.А. Синтез неогликолипидов для приме-нения в невирусных системах доставки генетического материала // Изв. АН. Сер. хим. 2010. № 12. C. 2225-2239.

80. Lee Y.C. In: Neoglycoconjugates: Preparation and Applications / Ed. Y.C. Lee, R.T. Lee. - London: Academic Press, 1994. P. 3.

81. Mahon E., Aastrup T., Barboiu M. Multivalent recognition of lectins by glyconanoparticle systems // Chem. Commun. 2010. V. 46. P. 5491-5493.

82. Иванова Е.А., Морозова Н.Г., Маслов М.А., Серебренникова Г.А. Оптимизация дизайна галактозосодержащего адресного вектора для трансфекции эукариотических клеток // Сб. тезисов докл. ХIII Междунар. науч.-техн. конф. «Наукоемкие химические технологии - 2010». - Иваново-Суздаль, 2010. С. 209.

83. Шмендель Е.В., Маслов М.А., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А. Синтез амфифильных производных фолиевой кислоты // Сб. тезисов докл. III молодежной науч.-техн. конф. «Наукоемкие химические технологии - 2009». - Москва, 2009. С. 55.

84. Жданов Р.И., Подобед О.В., Куценко Н.Г., Бунеева О.А., Цветкова Т.А., Гурьев С.О., Серебренникова Г.А., Константинова И.Д., Маслов М.А. Новые катионные липосомы для трансфекции эукариотических клеток // Доклады АН. 1998. T. 362. № 4. С. 557-560.

85. Leventis R., Silvius J. R. Interactions of mammalian cells with lipid dispersions containing novel metabolizable cationic amphiphiles // Biochim. Biophys. Acta. 1990. V. 1023. P. 124-132.

86. Tan F., Hughes J. A. Introduction of a disulfide bond into a cationic lipid enhances transgene expression of plasmid DNA // Biochem. Biophys. Res. Commun. 1998. V. 242. P. 141-145.

87. Коломейчук С.Н., Абакумова О.Ю., Маслов М.А., Калашникова Е.А., Морозова Н.Г., Серебренникова Г.А., Швец В.И., Соколов Н.Н. Трансфекция эукариотических клеток геном цитохрома CYP450 2B6: появление чувствительности к циклофосфамиду // Вопросы мед. химии. 2002. Т. 48. № 5. C. 469-476.